A fejlett terápiák alapját az 1394/2007 rendelet alapján meghatározott gén- vagy sejtterápiás termékek, valamint módosított szövet alapú készítmények képezik. Ezen termékek közül azonban csak néhány forgalomba hozatala valósult meg mindezidáig, ezek közül is a legtöbb valamely ritka betegséghez kapcsolódik. Az utóbbi években azonban jelentős, néhány esetben példa nélküli felfedezések és fejlesztések valósultak meg a molekuláris és sejtbiológia, valamint sejttechnológia területén, ami további lehetőségek rejt a fejlett terápiák fejlesztése számára. A téma keretében az európai erősségekre építve, valamint a 1394/2007 rendelet szerinti definícióból kiindulva a projektek a fejlett terápiák innovatív fejlesztési koncepcióit támogató, a tudás megosztására és kiaknázására alkalmas platform kialakítását kell, hogy megvalósítsák. A platformok olyan összetevők és szakértelem összegyűjtését kell, hogy biztosítsák, amelyek kellően biztos alapot teremtenek a lehetséges új terápiás megközelítések számára, vagy amelyek a fejlesztéseket hátráltató szűk keresztmetszetek leküzdését teszik lehetővé. A platformon összegyűjtött elemek közé sorolható a potenciális terápia alapvető biológiájának, valamint hatásmódjának tanulmányozása, a koncepció igazolása állati kísérletek vagy nulladik fázisú klinikai vizsgálatok keretében, továbbá a termék biztonsága, hatékonysága, minősítése, finomítása és előállítása. A pályázatok keretében kidolgozandó az eredmények hasznosítását támogató üzleti modell, valamint az eredmények elterjedését elősegítő információs tevékenységek megvalósítását is biztosítani szükséges. A fejlesztési terület esetében azonosított, az előrelépést hátráltató akadályok többek között a következők: géntranszfer, génterápia során az off-target hatások csökkentése, a potenciális új terápiák immunogenicitása, a jogszabályi környezetnek való megfelelés.