A sejt- és génterápia (CGT) már több mint három éve széles körben elfogadott biomedicinális irányzat, és továbbra is fejlődik az emberi betegségek kezelésében. A CGT-k várhatóan egyre inkább alakítják az orvosi kezelést és a diagnózist, amikor a precíziós orvoslás korához közeledünk. A sejtalapú terápia ígéretes stratégia a betegségek széles skálájának hatékony kezelésére, bár eddig a hangsúly elsősorban a rákra irányult, pl. Kiméra antigénreceptor T-sejt (CAR-T) terápia, amelynek során a T-sejteket eltávolították egyes betegekről , mérlegelje őket, hogy képesek legyenek felismerni és elpusztítani a rákos sejteket, mielőtt újra beadnák őket ugyanazon betegnek. A CAR-T (Chimeric antigen receptor T cell)sejtterápiát széles körben úgy tekintik, mint amely forradalmasította egyes vérrákok kezelését. A legújabb kutatási eredmények szerint a sejtterápia hatékonyan alkalmazható szilárd rákos megbetegedésekre is.

A génterápia ezzel szemben még korántsem fedte fel teljes potenciálját, ezért az innovatív génterápiák továbbra is a genomorvoslás elsődleges prioritásai. Néhány vállalat úgy véli, hogy miután megalapozott koncepciót nyert, könnyű lesz a klinikai fejlesztés és a szabályozási ügynökségekkel folytatott interakció. A valóság azonban az, hogy az egész folyamat a koncepciótól a kereskedelmi forgalomba hozatalig, a kutatástól a GMP (Good Manufacturing Practice) szabványok szerinti kereskedelmi minőségű vírusvektorig, nagyon megterhelő, mivel folyamatosan szükség van technológiai fejlesztésekre, hogy sikeresen leküzdjék az olyan kihívásokat, mint a pontosság / specifitás növelése és a betegeknél történő felhasználás előtt befejezendő tesztek előállításának vagy kiadásának növelése. Végül kombinált sejt- és génalapú megközelítések a preklinikai vizsgálatokban,

A Pathfinder Challenge segítségével az EIC stratégiai célja az európai sejt- és génterápiás közösség kritikus elemeinek, például a koncentrált kutatási konzorciumoknak, az induló vállalkozásoknak és a spinoffoknak a megerősítése abban a képességükben, hogy versenyezhessenek és fenntarthassák magukat ezen az erőteljesen versenyző, kihívásokkal teli területen. akadályok a felfedezéstől a gyártási lépésig. A felhívásra benyújtott pályázatoknak pontosan ezt kell megoldaniuk, meggyőző technológiai megoldásokkal és / vagy új áttörési koncepciókkal, amelyek messze túlmutatnak a jelenlegi korszerűségen.

A pályázókat felkérjük, hogy nyújtsanak be betegség-specifikus vagy nem-betegség-specifikus javaslatokat, amelyek az újonnan megjelenő technológiákra vagy technológiai megoldásokra összpontosítanak, amelyek célja az aktuális sejt- és génterápiás kihívások leküzdése az alább felsorolt egy vagy több területen, de nem korlátozódnak csak ezekre a területekre. .

A sejtterápia gyártás és a termékek klinikai stádiumba kerülése:

• Fejlett technológiai megoldások, amelyek hatékonyan támogathatják a sejtterápia GMP gyártási lépését, például a sebesség és a költséghatékonyság szempontjából.
• Új sejtterápiás termékek, amelyek olyan gyakori betegségekre irányulnak, mint a rák és a szervek elégtelensége, de olyan ritkább betegségekre is, mint az immunhiányos rendellenességek, amelyeket a klinikai stádiumú biofarmáciai gyógyszergyártó vállalatok használhatnak.
• Sejtterápiás technológiai megoldások, amelyek javíthatják a rekombináns biológia nagyon koncentrált és komplex összetételeinek kezelésében felmerülő fontos korlátokat, például a terápiás szerek szabályozott felszabadulását és az injekciózhatóságot.

Az adoptív sejtterápiák fejlesztése (CAR-T, TCR, TIL):

• Új technológiai megoldások, amelyek elősegítik a jelenlegi adoptív sejtterápiás megközelítések javítását: i) az eljárás magas költségének és bonyolultságának csökkentésével; ii) a polcon kívüli vagy allogén CAR-T sejtterápiákban megfigyelt régóta ismert kilökődési probléma leküzdésével; iii) a CAR-t egy helyre irányítva, amely elhárítaná a variabilitási problémát (a CAR véletlenszerűen bekerül a sejtek genomjába, ami változó hatékonyságot eredményez), és iv) a CAR-T-alapú új immunterápiás megközelítések kifejlesztésével a monoklonális antitestek alkalmazása.

A rák következő generációs sejtterápiáinak azonosítása:

• Új technológiai platformok, amelyek hozzájárulhatnak a rák következő generációs sejtterápiáinak azonosításához (új célpontok keresése a házba tervezett immunsejtek számára, vagy új sejtforrás az új terápiás megközelítésekhez), valamint javíthatják a meglévő terápiákat hatékonyabbá tételük érdekében és biztonságosabb. Ez utóbbi tartalmazhat naiv, teljesen funkcionális T-sejteket.

Sejtterápia alkalmazása személyre szabott módon a rákos betegek kezelésében:

• Fejlett technológiai megoldások, amelyek lehetővé tennék a sejtalapú terápiák alkalmazását a betegek személyre szabott / precíziós kezelésében. Egysejtalapú megközelítések (DNS, RNS, epigenetikus jelek, fehérjék, egysejtű szekvenálással, egysejtes képalkotással és térprofilozással kombinációban használt metabolitok elemzése), különösen annak lehetővé tétele érdekében, hogy feltérképezzék az egyes sejtek jelenlétét a tumor környezetében.
• Új technológiai megoldásokat keresnek, ideértve a laboratóriumban termesztett rákorganoidokat vagy egy chipen lévő szerveket, amelyek lehetővé tennék a páciens reakciójának tesztelését különféle sejtterápiákra és gyógyszerekre önmagukban vagy kombinációban a kezelés megkezdése előtt.

A génközvetítő rendszerek (vektorok) hatékonyságának javítása és kockázatainak csökkentése:

• Újszerű génterápiás megközelítések a CRISPR-Cas vagy más molekuláris gépek erejének felhasználásával, amely hatékonyabb és robusztusabb génbemutató rendszereket (vektorokat) és / vagy a genetikai mutációk pontosabb és megbízhatóbb korrekcióját eredményezi.
• Technológiai megközelítések, amelyek képesek kezelni a génterápia hosszú távú kihívásait (pl. A tranziens a transzfektált gén stabil expressziója helyett).
• Új technológiai megoldások a toxicitás csökkentésére annak eredményeként, hogy a vírusvektor (ok) ismétlődő dózisait adják be a betegeknek a klinikai vizsgálatok során.
• Új vagy továbbfejlesztett génkihordó hordozók, amelyek új generációs AAV-t vagy más rekombináns vektorokat használnak, képesek specifikus szövettípusokat megcélozni és hosszú ideig fennmaradni a nem osztódó sejtekben.

A génterápiás gyártási folyamatok és termelés javítása:

• Az első génterápiákkal a piacon és még több tucat kísérlettel a verseny folytatódik a termelési és gyártási folyamatok javítása érdekében a génterápiák széleskörű bevezetése érdekében. Technológiai megoldásokat keresnek a vírusvektorok termelésével járó kihívások hatékony irányítására a klinikai vizsgálati lépés eléréséhez szükséges nagy léptékben. A sebesség kritikus, ugyanakkor a túlzott sebesség veszélyeztetheti a termék minőségét, biztonságát és hatékonyságát.

A kihívás sajátos feltételei

A jelentkezéshez a pályázásnak a feltörekvő technológiákra vagy az új, koncepciókon alapuló technológiai megoldásokra kell összpontosítania, amelyek messze túlmutatnak a jelenlegi korszerűségen, célja a sejt- és génterápiás kihívások és akadályok leküzdése, amelyekkel a vállalatok jelenleg szembesülnek preklinikai, klinikai vagy biológiai gyártási szinten. A pályázók betegségre vagy nem betegségre vonatkozó javaslatokat nyújthatnak be.

A projektnek arra kell törekednie, hogy a végére elérje a kihíváshoz meghatározott konkrét eredmények legalább egyikét. Adott esetben figyelembe kell venni a kutatási tartalom nemi dimenzióját.