Korábbi publikációban bemutatásra került, hogy az Európában, illetve a világon piacra vitt gyógyszereknek csak, mintegy 30%-a rendelkezik gyermekgyógyászati felhasználásra vonatkozó engedéllyel, továbbá a gyermekek gyógyításában használatos gyógyszerek kevesebb, mint 50%-a került az adott populáción belül megfelelő tesztelésre. Ez az arány az újszülött intenzív ápolásban részesülő betegpopuláció esetében mindössze 10%. A kérdés jelentős társadalmi kihívásnak számít, még akkor is, ha a hatályos gyermekgyógyászati jogszabályi környezet hatására pozitív irányú változás következne is be.

A gyermekgyógyászati klinikai kísérletek megvalósítása során mind a gyógyszerészeti vállalatok, mind a tudományos körök jelentős tudományos és operatív kihívással szembesülnek. Az európai klinikai kísérleteket támogató infrastruktúra nem megfelelő, tekintettel arra, hogy a tanulmányokhoz számos gyermekgyógyászati indikáció esetében általában kevés beteg áll rendelkezésre, illetve a kísérletekhez való csatlakozás elősegítésére alkalmas helyek tekintetében is hiány mutatkozik. Az infrastrukturális háttér nem rendelkezik megfelelő pénzügyi támogatással, léptéke elmarad az ipar, illetve tudományos szféra által szponzorált, az eredmények egységes és hatékony eléréséhez szükséges klinikai kísérletek megvalósításához szükséges mértéktől.

Ezen kihívások kezeléséhez széleskörű, multidiszciplináris, köz-magán konzorcium létrehozása szükséges, a gyermekek jobb gyógyszerek iránti igényeinek együttes szolgálata érdekében.

A témakör általános célja olyan nagyléptékű, együttműködő gyermekgyógyászati hálózat létrehozása, amely az új gyógyszerek és terápiák fejlesztését, illetve elérhetőségét, valamint a jelenleg használatos gyógyszerekkel kapcsolatos ismeretek teljes gyermekgyógyászati populációra való kiterjesztését támogatja.

Ennek elérése érdekében az alábbi célok kerültek meghatározásra:

• hatékony központi koordináló szervezet által vezetett hálózat létrehozása, mely az egyes tagállamok területén több telephellyel együttműködő nemzeti koordináló központok köré szerveződik;
• tudományos tanácsadásban és klinikai kísérletekben való kompetencia meghatározására alkalmas csoportok létrehozása;
• a hálózat tesztelése klinikai vizsgálatok megvalósításával,
• fenntartható üzleti modell fejlesztése és megvalósítása a hálózat számára;
• Európai Gyermekgyógyászati Kutatási Hálózat létrehozása az Európai Gyógyszerügynökség keretében.