A laboratóriumtól a piacig vezető út egy-egy új gyógyszer esetében átlagosan 14 év, hozzávetőlegesen 2 millió eurónál nagyobb fejlesztési költséggel. A preklinikai fázisból a klinikai vizsgálatok fázisáig az összetevőknek csak mintegy 10%-a jut el, ebből pedig csak 20% kap piacra viteli engedélyt. Ennek következtében kiemelkedő jelentőséggel bírnak a gyógyszerfejlesztés időigényének és költségének csökkentését, valamint a fejlesztési sikerrátát növelő megközelítések érvényesítése.

Az egyik ilyen megközelítés az olyan kiváló minőségű gyógyszeripari összetevők új célok érdekében történő felhasználása, melyek vonatkozásában a kutatás/fejlesztés korábban megakadt. Ezen összetevők közül sok már átesett embereken végzett előzetes tesztelésen, de a továbblépés esetükben elmaradt, főként amiatt, hogy nem bizonyultak megfelelő hatékonyságúnak az adott orvosi javallat esetében, melyre eredetileg kifejlesztették.

Ezen összetevők értékes eszközök a kutatók számára, hiszen alternatív terápiás javallatokhoz kapcsolódóan felhasználhatók új hipotézisek tesztelésére, más orvosi javallatok vonatkozásában történő alternatív felhasználásuk érdekében. Mivel esetükben kidolgozásra kerültek a részleges preklinikai és klinikai dokumentációcsomagok, a további vizsgálatok során felmerülő bármely pozitív kimenet sokkal gyorsabb piacra jutáshoz vezethet, nagyobb fokú költséghatékonyság mellett.

A jelen kísérleti program általános célkitűzése a ritka betegségek, illetve a kezelésüket szolgáló gyógyszerek területét érintő, korábban háttérbe szorult klinikai összetevők egyike esetében a terápiás potenciál feltárása. A téma keretében megvalósuló kutatás a pályázati dokumentációban felsorolt összetevőkre irányulhat, melyek mindegyike túljutott a klinikai vizsgálatok 1. fázisán.