Az elsődleges Sjögren-szindróma vonatkozásában jelenleg kevés, placebóval kontrollált és megfelelően megvalósított klinikai kísérletekből származó, közzétett adat áll rendelkezésre. Bár a közelmúltban sor került olyan specifikus, új kezelési intézkedések fejlesztésére mint az Európai Szövetség a Reuma Ellen (EULAR) Sjögren-szindróma betegség aktivitási index (ESSDAI), valamint az EULAR Sjögren-szindróma beteg jelentett index (ESSPRI), ezek klinikai kísérletek során történő alkalmazása vegyes eredményeket hozott. Az elsődleges Sjögren-szindróma fő jellegzetességei olyanok, mint a nyelési nehézségek, szexuális diszfunkciós zavar, táplálkozási, fogászati, és a mentális egészséggel kapcsolatos problémák nem megfelelően meghatározottak. Általánosságban, a jelenleg elérhető intézkedések (beleértve a változásra mutatott érzékenységet a beteg által jelentett eredmények és különböző ESSDAI területek során) használhatósága egy fejlesztés alatt álló gyógyszer hatékonysága, illetve betegségmódosító képessége vonatkozásában még meghatározandó. Továbbá, jelenleg nem áll rendelkezésre a betegség aktivitását jelző, objektív, validált mérték vagy funkcionális marker, amely a javulás terápiás előnyeinek értékelését tenné lehetővé. Mindezek következében az elsődleges Sjögren-szindrómára irányuló gyógyszerfejlesztés sikerének valószínűségét növelendő, érzékeny és validált végpontok, beleértve a javulás vonatkozásában releváns objektív mértékek/biomarkerek kialakítása szükséges.

Jelen felhívás célja az elsődleges Sjögren-szindróma vonatkozásában releváns, a kezelés kimenetének mérésére alkalmas paraméterek/biomarkerek - nevezetesen a klinikai, beteg által jelentett eredményekre vonatkozó laboratóriumi, a viselkedést meghatározó, biológiai folyamatokhoz kapcsolódó, valamint képalkotási paraméterek/biomarkerek - azonosítása, fejlesztése és validációja, az alábbi megközelítés alkalmazásával:

• adatgenerálás és felülvizsgálat. Ennek keretében már meglevő (köztük közzétett epidemiológiai adatok, beavatkozással, vagy azzal nem járó vizsgálatok, valamint pSS adatbázisokból származó adatok) felülvizsgálatára és elemzésére kerül sor;
• a kezelés kimenetének mérésére alkalmas, a felülvizsgálat és elemzés eredményeire alapuló új módszerek fejlesztése;
• a pSS vonatkozásában fejlesztett, fentiek szerinti módszerek alkalmazása és validációja, azok, valamint már meglevő módszerek tesztelésével, legalább egy, előremutató klinikai vizsgálat keretében;
• a validációs vizsgálat eredményének elemzése, valamint új végpontok validációja. A kezelési eredmények új módszerei, illetve a kidolgozott pontozási rendszer teljesítménye a már meglevőkkel kerül összehasonlításra, a legígéretesebb módszer jövőbeli validációja céljából.

Várakozások szerint a pontozási rendszerek az eredmények mérésére alkalmas objektív és szubjektív elemek ötvözésével kell, hogy kialakításra kerüljenek, a jelenlegi pontozórendszerek továbbfejlesztése érdekében.

Amennyiben a projekt során az iparág által támogatott, nagy léptékű, harmadik fázisú klinikai vizsgálat megvalósítására kerül sor új terápiák érdekében, a projekt keretében zajló validációs vizsgálattal párhuzamosan, ugyanakkor attól függetlenül, lehetőség van az új végpontoknak a harmadik fázisú klinikai vizsgálat során kísérleti végpontként történő alkalmazására. Ezen vizsgálatok elemzésére azonban a jelen IMI intézkedés időtartamát követően kerülhet sor.

Az egészségügyi technológiával kapcsolatos értékelést, valamint a finanszírozók véleményét és elvárásait összesítik a hatósági jóváhagyásra és paci hozzáférésre vonatkozó követelmények végpontjainak meghatározása során. Az elemzéskor betegcsoportoktól származó információk felkutatására/megfontolására is sor kerül, a betegség alábecsült, vagy figyelmen kívül hagyott, releváns és aktuális aspektusainak feltérképezése érdekében.

Míg a fejlesztés olyan új, érzékeny és validált klinikai végpontokra irányul, amelyek alkalmazása elsődlegesen a felnőttkori pSS vonatkozásában releváns, későbbi klinikai vizsgálatokban realizálódik, ezek gyermekgyógyászati alkalmazhatósága is körültekintő értékelés tárgyát képezi. Ez utóbbira való tekintettel a projekt fenntarthatósági terve keretében további validáció megvalósítása elvárás.